分类：药学 MeSH: 1.Pharmaceutical Preparations 成功的药物发现 本书主要描述并分析药物开发的不同方面，并对于新药的发现分三部分进行讨论。 第一部分通用特性，总结降解疾病相关蛋白的新方法。研究人员通过PROTACS和其他方法降解靶向蛋白来调节以前不具有成药性的大分子。第二部分药物分类研究，首先综述治疗2型糖尿病非常重要的GLP-1R激动剂类药物。介绍从20世纪80年代发现GLP-1和首个基于GLP-1R激动剂的治疗药物问世以来，已利用多种途径成功开发类似的药物。随后介绍另一类非常重要的治疗2型糖尿病的药物:SGLT2(钠-葡萄糖协同转运体-2)抑制剂，并重点介绍这类药物的最新合成进展和临床数据。而在“CART细胞:一种新型生物药物”一章中回顾了细胞疗法领域并描述了第一个用于治疗复发急性淋巴细胞白血病的基于细胞的基因疗法，描述用于治疗偏头痛的CGRP(降钙素基因相关肽)抑制剂。第三部分案例研究，首先介绍艾美赛珠单抗的案例研究，这是一种人源化的凝血因子IXa和X双特异性抗体，同时具有VIII辅助因子活性。艾美赛珠单抗 (HEMLIBRATM)于2017年获得美国FDA批准，用于治疗血友病A。随后介绍艾伏尼布 (Tibsovo”)的发现和开发，此药物于2019年获得美国FDA批准，用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓系白血病。最后叙述瑞博西林 (KisqaliTM)的发现，一种用于治疗HR受体阳性/HER2阴性晚期乳腺癌的CDK4/6抑制剂。瑞博西林于2017年获美国FDA批准与芳香化酶抑制剂联合使用。 这是一本可以从不同方面了解成功药物研发的好书。 苑玉和 副教授 中国医学科学院药物研究所 Yuan Yu-he Associate Professor Institute of Materia Medica, CAMS转载于： 国家科技图书文献中心 中国医学科学院图书馆《国外医学新书评介》http://bookreview.imicams.ac.cn/