近几十年来，肿瘤治疗取得了显著进展，尤其在药物发现、放射治疗、外科手术以及细胞和基因治疗等领域。对于制药行业和开展试验的学术或公共卫生部门而言，肿瘤学临床试验涉及诸多问题。比较指标的选择、试验结果指标的选择和目标患者人群的定义等，都是需要考虑的关键因素。例如，新兴的治疗方案使得相关比较指标的选择更加困难。而且在试验过程中，患者常规接受的疗护标准可能会发生变化，影响结局的判断。此外，监管机构、医疗保健提供方、临床医生和患者对于试验往往有不同的期望，这一因素也需要研究人员加以考虑。随着实验室检查的敏感性不断增加、价格不断降低，针对肿瘤的分子分型检测越来越普及。基于分子检测的数据，传统定义下特定癌种的患者被进一步归为更小的亚组。综合以上因素，传统的大型随机临床试验必须要发展新的方法。

本书由英国伦敦大学肿瘤临床试验中心、流行病学和医学统计学副主任Allan Hackshaw教授和加拿大英属哥伦比亚大学妇产科Gavin C.E.Stuart教授合著。全书共七章。第一章描述临床试验的基本设计特征，并为第二至四章提供框架，后者重点介绍药物I-III期试验的关键属性。第五章介绍在外科、放射治疗和新疗法领域的临床试验。第六章概述建立和实施试验所需的过程和文件。第七章给出了关于试验数据使用的概括性总结，包括结果发表的重要性、在许可和市场准入中的作用以及真实世界证据的价值等。尽管本书讨论的是肿瘤治疗领域的临床试验，但其试验设计思路、分析和解释原则也同样适用于肿瘤的预防、诊断和支持性护理领域。

总之，本书为医学、药学和相关医疗专业人士提供了如何设计和实施肿瘤临床试验的简明概述，有助于提高他们对已公开发表的证据进行批判性评价的能力。

刘锐，北京大学医学部，-，硕士

书评来源: NSTL 国家科技图书文献中心 中国医学科学院图书馆《国外医学新书评介》