从1953年DNA结构的发现到2002年人类基因组测序，遗传性疾病分子基础的阐明预示着基因治疗新时代的到来。在过去的20多年里，基因治疗有很大发展，成为医学中的一门学科，能够对其他疗法无法治疗的疾病进行治疗，对于失去希望的患者来说是最后的治疗手段。很多基因治疗药物目前已经在多个国家得到有条件的批准，有的已经进展到III期临床试验，并取得了很好的治疗效果。目前的基因治疗主要是三个方面：基因修饰和新基因的表达，给细胞提供一个特定的附加的功能；接种核酸作为疫苗，帮助人体抵抗外来抗原；将核酸转运进入细胞以改变内源性基因的功能，产生直接或者间接的临床效果。传统的基因治疗是通过基因重组构建重组子，表达有治疗作用的蛋白质；此外，也有用干扰RNA、microRNA或其他方法来使得一个导致病变发生的缺陷基因终止表达。未来的基因疗法更可能使用基因编辑的技术进行特定的基因修复，或者在患者的基因组进行精确的基因改变，从而进行治疗。

本书是美国Indiana大学的Roland W.Herzog教授和英国伦敦大学的Linda Popplewell讲师合著的新作。全书除了开篇部分的缩略语表、词汇表、引言和结尾部分的有用网络资源、索引部分以外，本书共六章。全书对基因治疗领域进行全面的回顾，第一章基因治疗的原则；第二章基因治疗技术；第三章伦理和安全考虑；第四章临床证实疗效的基因疗法；第五章基因组编辑；第六章研究方向——治疗的下一波。缩略语部分对书中出现的缩写逐一列出；词汇表是书中出现的名词进行简要的解释。书后面附录了基因治疗相关的有用的网站资源。索引部分使读者可以通过查找关键词方便地查阅相关内容。

总之，本书对于包括基因治疗重组子进行转运的主要的载体系统、基因治疗的历史和分子机制、基因治疗的安全性和伦理学的考量等都有全面阐述。本书对未来基因治疗的发展也进行展望。但是需要注意本书不是详细列出各种操作数据的指南之类的资料，只是提供一个全面、简明的阐述。如果感兴趣可以进一步参考书后面附录的网络资源查阅有关的资料。相信本书可以卫生行业从业人员、研究人员、相关专业的学生、以及任何对于基因治疗领域感兴趣的人们提供很多有价值的信息。

靳大川，河南省传染病医院，国际医疗部，教授，主任

书评来源: NSTL 国家科技图书文献中心 中国医学科学院图书馆《国外医学新书评介》